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对初始免疫抑制剂医治(IST)反应不佳的SAA患病者使用艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲博帕)的血液学反应率约为40%-50%。考虑到血液学的恢复可以更快、更明显,150毫克/d的起始剂量坚持6个月似乎是最好的,这使得大多数有反应者都能成功地停用艾曲波帕(eltrombopag)。到目前为止,在SAA中,15%-20%的病例中见到的细胞遗传学异常与未使用艾曲波帕(eltrombopag)的IST方案相一致。不过,对艾曲波帕(eltrombopag)医治的患病者进行更长时间的随访,对于明确其凶险性具有重要意义。

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艾曲波帕(eltrombopag)的吃是初始剂量为50毫克,每日一次,吃两周,以两周为周期加量至最大剂量每日150毫克。主要终点是血液反应,12周之后进行初次评估。如果16周之后没有观察到血液反应就停止医治。通过吃艾曲波帕(eltrombopag)12周之后,40%的患病者血小板、红细胞、白细胞发生了血液反应。在延伸医治程度,8名患病者产生多向反应。在平均8.1个月的随访时间段,其中4名患病者逐渐停止医治并维持这种反应。

最常见的不良反应是:恶心(33%),疲倦(28%),咳嗽(23%),腹泻(21%)和头痛(21%)。研究中,患病者通过骨髓穿刺来评估染色体异常,有8名患病者出现了染色体异常,其中5名患病者染色体7发生复杂变异。如果发现新的染色体异常,应当考虑停止吃艾曲波帕(eltrombopag)。总之,艾曲波帕(eltrombopag)的面市,对于患有非常罕见又严重的血液疾病,而经当前医治方案失败的患病者具有重大的医治意义。

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